ドクターアーカイブより
生物学的製剤と呼ばれる新しいクラスの薬剤の出現は、関節リウマチ（RA）の治療に革命をもたらしました。これらの薬剤は、シムジア、エンブレル、ヒュミラ、キネレット、オレンシア、レミケード、リツキサン、シンポニーなどですが、自己注射や点滴で医師の診察室や病院で投与しなければなりません。また、これらの薬剤は高価であり、必ずしも保険が適用されるとは限りません。
このような理由から、研究者たちは経口生物学的製剤、つまり錠剤として服用できる生物学的製剤の開発に取り組んでいます。
RAは、200万人が罹患している自己免疫疾患で、体が自分自身の関節や組織に対して味方攻撃を行い、炎症、痛み、関節の損傷を引き起こしたときに発症します。DMARD（疾患修飾性抗リウマチ薬）や生物学的製剤と呼ばれる薬剤は、RAの進行を止め、炎症を抑え、関節の損傷を食い止めることができます。
以前は、私たちの待合室は、車椅子に乗っている変形した患者や、手が変形して手のように見えなくなった患者であふれていましたが、主に生物学的製剤のおかげで今は見られません、とニューヨーク市の特別外科病院のリウマチ専門医、Dalit Ashany, MDは言う。
しかし、彼女は言う、RA を持つ多くの人々 は注射と IVs - 生物製剤が利用可能である唯一の方法を得る抵抗します。自己注射をしたり、病院で点滴をしたりするよりも、錠剤の形で生物学的製剤を服用できるようになれば、ずっとシンプルになるはずです。
また、錠剤は注射や点滴に比べ、はるかに安価であるという。保険会社は、RA患者が薬を必要とすることを証明するために、私たちに輪をかけさせます。
生物学的製剤は、生物から採取された大きなタンパク質分子を用いて作られます。そのため、より複雑で高価な製造工程が必要となります。ジェネリック医薬品の方が安いのですが、これらの医薬品は非常に新しいものなので、特許で保護されています。さらに、FDAには生物製剤のジェネリック医薬品を承認するためのプロセスがないのです。
経口生物製剤：パイプラインの中に？
ミネソタ州ロチェスターにあるメイヨークリニックのリウマチ科長であるEric Matteson医師は、近い将来、経口生物学的製剤が登場すると100％確信しているわけではありません。
経口生物学的製剤を開発するための主な障害は、これらのタンパク質分子が大きすぎて経口摂取では吸収されないということである、と彼は言う。また、腸を通過する際に分解されてしまうと、活性がなくなってしまうのです。
現在、有望な経口生物製剤がいくつか開発中であるとAshanyは言う。キネアーゼと呼ばれるタンパク質を標的とするものもあり、これはRAの特徴である炎症を引き起こす可能性がある。
炎症のプロセスは基本的にドミノ効果を起こし、ある細胞や物質が次のものを活性化させ、さらに次のものが活性化されるというものである。これらの新薬は、このカスケードの異なる部分、つまりドミノ倒しを標的としているのです。
そのひとつが、sykキナーゼ（脾臓チロシンキナーゼ）を阻害する薬剤です。この薬剤は、一般的に使用されている生物学的製剤の一種であるTNF阻害剤に反応しない人に有効であることを示唆する研究もある、と彼女は述べている。
もう一つの生物学的製剤（JAK阻害剤と呼ばれる）は経口投与が可能で、初期の臨床試験で良好な結果が得られている、とアシャニーは言う。
シアトルリウマチ協会のリウマチ専門医であるPhilip Mease医学博士は、新しい経口剤に非常に興奮している、と述べている。Mease氏は、現在開発中のJAK阻害剤についていくつかの試験を行っている。しかし、彼は、これらの薬剤にはまだ答えなければならない多くの疑問があると指摘している。
副作用としては、貧血、まれに白血球数への影響、血中脂肪の上昇などが考えられるので、モニタリングが必要であろう。
