FDAは、筋萎縮性側索硬化症の治療に役立つかもしれないという証拠をほとんど示していない薬剤を審査している。
FDAは控えめなデータを持つALS治療薬を審査している
By Carolyn Crist
2022年3月25日--FDAはALS、つまり筋萎縮性側索硬化症を改善する可能性のある薬のエビデンスを審査している。
FDAは来週会合を開き、患者の衰えに対して適度な効果を示すAmylyx Pharmaceuticals社製の薬、AMX0035の小規模、中期の研究からの証拠を公に検討する。
効果があるが、そのホームランではない、ジェフリー Rothstein、MD、ロバート ・ パッカード センター ALS 研究ジョンズ ・ ホプキンス大学でのディレクターは、AP 通信に語った。
それは実際に働きますか。私は知らない、彼は言った。そういうわけで、2番目の研究を見たいと思います。
患者や支持者たちは、ルー・ゲーリッグス病としても知られる神経変性疾患を治療する薬の承認を求めてきた。ALSは神経細胞を損傷し、歩行、会話、嚥下、呼吸の能力を低下させる。治療法はなく、ほとんどの人が3〜5年で死にます。
FDAは通常、承認のために2つの大規模な後期臨床試験を要求します。癌のような致命的な疾患では、有望な結果をもたらす1つの試験が受け入れられる。
昨年、連邦規制当局は、Amylyx社が承認を求める前に大規模な試験を実施する必要があると述べた。しかし、患者や擁護団体による数カ月のロビー活動の後、FDAは、同社が小規模な試験に基づいて申請書を提出することができると述べた。
健康専門家はこの方向転換に懸念を表明している。政府の調査団は、昨年承認された、患者にはほとんど利益をもたらさないかもしれないアルツハイマー病治療薬、アドヘルムについて分析している。この調査は、FDAがアルツハイマー病患者団体や製薬会社からのロビー活動に基づいて圧力を感じたかどうかを調べている。
これは、FDA が Aduhelm を承認するための先例の面で多くの人々 を懸念していた、ジョセフ ロス、MD、医学と公衆衛生のエール大学教授、AP に語った。
彼らは本質的に科学に従うこととは対照的に、業界と患者擁護の圧力の両方に屈した、と彼は言った。
先週、エイミリックスはAMX0035の拡大アクセスプログラムの開始を発表した。これは、FDAの承認前に可能性のある治療法へのアクセスを提供するものである。このプログラムは、現在進行中の第3相試験と並行して実施されている。
AP通信によると、FDAは水曜日の会議の前に、Amylyx社の薬剤の初期レビューを掲載する予定である。この薬は、肝臓疾患用の処方薬と栄養補助食品の2つの成分の組み合わせである。Amylyxは、この組み合わせの特許を取得し、化学物質がダメージから細胞を保護するために一緒に働くと言う。
137人の患者を対象とした小規模な研究では、ALS患者は測定可能な改善を感じたが、この治療法は検査結果には影響を示さなかった。歩行、手書き、嚥下などの機能を追跡する48項目のアンケートによると、この薬を服用した患者は、プラセボを服用した患者より25％進行が遅かったという。この2.3ポイントの差は統計的に有意であったとAP通信は報じているが、この差が患者にとって最終的に何を意味するかについては、医療専門家の間でも議論があるところである。
2020年9月、New England Journal of Medicineの社説は、この結果を漸進的で控えめなものとし、承認前に大規模かつ長期的な研究を推奨している。
FDAはALSに対して2つの治療法を承認しており、より効果の高い方は数カ月延命している。Amylyxの薬も同様の効果が期待される。
水曜日に会う外部の専門家の FDAs パネルは、昨年 Aduhelm に対して投票しました。しかし、FDAはこの薬を承認し、その結果、独立諮問委員会の3人の委員が辞任することになった。来週のAmylyxの決定には、同じFDAの科学者と指導者が関与することを考えると、AP通信は、承認が起こりそうだと報じている。
