幹細胞移植はベータサラセミアを治癒することができますが、この治療法は誰にでも適しているわけではありません。リスクや副作用を知り、自分にとって良い方法かどうか医師と相談する必要があります。
あなたやあなたの子供がベータサラセミアである場合、体が必要とする酸素を供給するのに十分な赤血球が作られません。幹細胞移植を受ける場合、医師は「造血」幹細胞を血流に乗せることによって、問題を解決しようとします。
この幹細胞は、骨髄（骨の中心部にあるスポンジ状の部分で、血液細胞が発達する場所）で作られます。幹細胞移植を受けると、ドナーから幹細胞を受け取り、新しい健康な赤血球を育てる手助けをしてくれます。
幹細胞移植では何が行われるのですか？
移植の前に、化学療法を受け、骨髄の中で正常に機能していない幹細胞を一掃し、新しい幹細胞を受け取るための準備をします。
移植の間、医師はドナーの幹細胞を、胸に入れられたプラスチックのチューブを通してあなたの体に入れます。幹細胞は血流に乗った後、骨髄に移動し、健康な血液細胞を作り始めます。
ドナーの細胞はどこから来るのですか？
幹細胞移植を受ける場合、あなたと同じ遺伝子構造を持つ幹細胞のドナーを見つける必要があります。移植は、あなたに適合する兄弟姉妹がいる場合に最も効果的です。
もし、あなたに適合する兄弟姉妹がいない場合でも、血縁関係のないドナーから適合するドナーを見つけることは可能です。
リスクは何ですか？
あなたやあなたの子どもが幹細胞移植を受ける場合、主なリスクのひとつは、体内の鉄分が多すぎることによる臓器障害です。そのため、体内の余分な鉄分を除去するキレーション療法を定期的に受けている人に移植が最も効果的です。
移植前にすでに心不全や肝硬変など、病気による臓器障害がある場合は、さらに臓器障害が進行する可能性が高くなります。
腎不全になったことがある場合や、HIV陽性の場合は、臓器障害のリスクが大きすぎるため、医師は幹細胞移植を勧めません。
その他のリスクとしては、「移植片対宿主病」（GVHD）と呼ばれる病態があります。この問題になると、あなたの体は新しい血液細胞をあなたにとって危険な存在とみなし、攻撃を開始します。
薬はGVHDを防いだり止めたりすることができますが、免疫システム（細菌に対する体の防御機能）を抑制する働きがあるため、感染症にかかる可能性が高くなります。
移植前に受ける化学療法も、感染症の発生確率を高めます。医師はこの副作用を防ぐために、抗生物質のような薬剤を提案することができます。
幹細胞移植を含むベータサラセミアの治療法は、常に改善されています。一般的に、若ければ若いほど、幹細胞移植の効果は高くなります。幹細胞移植は、14歳以下の子供に最も効果的です。
副作用について教えてください。
幹細胞移植の副作用で最も多いのは、不妊症です。移植前の大量の化学療法が女性の生殖器を傷つけ、生理が止まってしまうことがあるからです。また、化学療法は男性が作る精子の量を減少させる可能性があります。
担当の医師は、将来的に子供を持つための選択肢を維持する方法について教えてくれるでしょう。例えば、男性は移植の前に精子を保存することができ、女性は卵子を凍結することができるかもしれません。
移植後すぐに起こりうるその他の副作用は以下の通りです。
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口やのどの痛み
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吐き気・嘔吐
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出血または打撲
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肺の腫れ
幹細胞移植後、血球数が正常に戻るまでには、約2週間から6週間かかります。この間、感染症やその他の重篤な副作用が起きないよう、医師が注意深く経過を観察します。
