.
バイデン氏がFDAに指名した人物、公聴会で超党派の支持を得る
By Kerry Dooley Young
2021年12月14日--Robert M. Califf医学博士は、医療製品の米国トップの規制当局に2度目の就任が見込まれる中、オピオイド処方に関する連邦政策を詳しく調べるとともに、早期承認で認可された薬剤の性能をより詳細に監視する計画である。
カリフ氏は火曜日、上院の公聴会で、ジョー・バイデン大統領に指名され、オバマ政権で務めたFDA長官としての職務について質問を受けました。また、医薬品を含む主要な医薬品の適切な供給を維持するために、国の能力を強化する必要性についても語りました。
カリフ氏の指名を担当する上院保健・教育・労働・年金委員会のメンバーは、公聴会の間、おおむね友好的で支持的だった。委員会の議長であるパティ・マレー上院議員（ワシントン州選出）と委員会トップの共和党員、ノースカロライナ州のリチャード・バー上院議員は、公聴会の中でカリフがすぐにFDAのリーダーとして再び活躍するかのように演説した。両者は、2016年2月の投票で89対4でカリフを承認した上院議員の一人である。
カリフは以前、圧倒的な超党派の投票でFDAのリーダーとして承認されたが、私は彼と再び協力して、FDAが国中の家族を守り、安全性と有効性のゴールドスタンダードを守り、科学とデータを第一に考え続けることを楽しみにしている、とマレーは言った。
カリフにあまり熱心でなかったのは、2016年にカリフの指名に投票しなかった7人の上院議員のうちのバーニー・サンダース（I-VT）であった。
サンダースは2016年にカリフと製薬業界とのつながりに異議を唱え、火曜日にもそうした。臨床試験実施のリーダーとして知られるカリフは、多くの製薬メーカーと仕事をしてきた。しかし、公聴会でカリフは、製薬業界が強く反対している考えについて、サンダースに同調すると述べた。
サンダースの質問に対し、カリフは、自分はすでにメディケアが業界と価格交渉をすることに賛成であることを記録していると述べた。
この仕事は、メディケア・メディケイド・サービスセンターが担当するため、FDAは交渉に直接参加しないことになる。民主党は、Build Back Better Actという法案を通して、メディケアに交渉の権限を与えたいと考えている。
米国の人々は、処方薬のコストと、現在のオピオイド流行を助長した処方鎮痛剤の広範な流通の両方に狼狽している、とサンダースはカリフに語った。業界との密接な関係から利益を得てきたFDA長官に対して、多くの人が懸念を抱くだろう、とサンダース氏は言う。
この非常に強力な、特別な利益に対して、あなたが独立した強い声を上げると、彼らはどうやって信じるつもりなのでしょうか？とサンダース氏は問いかけた。
この国では医薬品の価格が高すぎるという考え方には全く同意見だ、とカリフは答えた。
カリフ氏は、連邦政府の財務公開によると、Googleの親会社であるAlphabet Inc.が運営する生物医学研究機関、Verily Life Sciencesから270万ドルの給与とボーナスを受け取っていた。また、製薬会社のAmyriADとCentessa Pharmaceuticals PLCで役員を務めていることも報告されている。
Bloomberg Governmentは、カリフ氏が他にも約16の研究機関やバイオテクノロジー企業とつながりがあると報じた。また、Bloomberg Governmentは、カリフが以前のFDA勤務時代、自分のオフィスにホワイトボードを置いていて、そこには自分の忌避が必要な活動やプロジェクトがすべて記載されていたとし、カリフの下で副総監だったハワード・スクランバーグを情報源として挙げている。
現在、アーノルド＆ポーター法律事務所の弁護士であるSklamberg氏は、Bloomberg Governmentの取材に対して、「彼は非常に、非常に、非常に慎重だった。
オピオイドに関する課題
上院議員はカリフの公聴会で何度もオピオイドの話題に戻り、処方鎮痛剤の危険性を警告するFDAの取り組みに深い懸念を表明している。
CDCによると、4月までの12ヶ月間に米国で推定100,306人の薬物過剰摂取による死亡があり、前年同期の78,056人の死亡から28.5％増加した。
カリフ氏は、処方鎮痛剤のリスクについてFDAが国民にどのような情報を伝えているか、これらの製品のラベルに何が書かれているかを含めて重点的に調査する予定であると述べた。
私は、在任中の早い時期に、オピオイドの状況を包括的に見直すことを約束する、とカリフは述べた。
カリフ氏は、オピオイドの使用を抑制するための長年の努力にもかかわらず、医師はいまだに過剰な量の薬を提供するのが早すぎると指摘した。軽い手術の後、オピオイドの30日分の処方箋を渡された親族を知っているという。
だから、われわれはやらなければならないことがある、とカリフは言った。
オピオイドの管理におけるFDAの以前の仕事についての懸念は、バイデンがFDA長官代理のジャネット・ウッドコック（MD）を常任ポストに指名するという見通しについて、数人の民主党上院議員から抗議を受けるに至った,モンクレール ダウン。
公聴会では、ベンレイ Lujn (D-NM) 上院議員の強力な鎮痛剤 Zohydro の FDAs 承認のケースを提起しました。FDAの麻酔・鎮痛剤諮問委員会が11対2で反対票を投じたにもかかわらず、FDAはその薬を承認したのである。
Lujnは、もしFDAの諮問委員会が、ゾハイドロ事件のように、ある医薬品の承認勧告に圧倒的な反対票を投じた場合どうするか、とカリフに尋ねた。
このカリフ氏との公聴会でのやりとりの中でルイン氏は言及しなかったが、諮問委員会の勧告をFDAのスタッフが拒否することは、研究者の間で懸念が高まっていた。
FDAは昨年、アルツハイマー病の治療薬であるアデュカヌマブ（アドヘルム、バイオジェン社）を承認したが、末梢・中枢神経系薬物諮問委員会の勧告を却下したのである。この決定が引き金となり、委員会のメンバー数名が辞任した。FDAのスタッフは先に、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬であるエテプリルセン（Exondys 51）について、同じ諮問委員会の大多数のメンバーが2016年に提示した結論も却下している。
Califf氏はLujn氏に対し、FDAのスタッフが諮問委員会の勧告に同意しないことがどの程度あるか、最近調査したことを話した。その結果、FDAは約25％のケースで異なる行動をとっているという。そのうちの4分の3は、FDAのスタッフが、ゾハイドロ、アドヘルム、エクソンディス51のケースで見られたような寛大なアプローチとは対照的に、医薬品への一般のアクセスを認めることについてより厳しいアプローチを選択するのだそうです。
しかし、11対2の賛成票を得た場合、FDAの指導者は何が起こっているのかをよく見る必要があるとCaliffは述べています。
早期承認に関する質問
今回のFDAによるaducanumabの承認は、加速承認と呼ばれる条件付承認について、すでに進行中の議論に注意を促した。
FDAは、1990年代からこの方法を用いて、重篤な疾患に対する医薬品へのアクセスを迅速化してきた。しかし、早期承認の代償として、FDAは時として最初の知見に基づいた誤った判断を下し、後に期待されたような利益を患者に与えないことが判明した医薬品を承認してしまうことがある。
FDAの癌部門は、製薬会社が癌治療薬の早期承認をサポートする研究を提供できなかったケースに対処するための公的な取り組みの真っ只中にある。さらに、保健社会福祉省の監察官室は、8月にFDAの早期承認プロセスの取り扱いを見直すと発表した。
火曜日の公聴会で、Burrは、FDAの早期承認プロセスの処理方法を変更するための呼び出しにどのように対応するかについてCaliffを焼いた。
私や、最先端の治療に依存しているであろう患者に対して、この経路を狭めたり、その経路で承認される薬のハードルを上げたりするような努力はしないと約束できますか？とBurrはCaliffに尋ねた。
これに対してCaliff氏は、適切な条件下での早期承認には賛成であると答えた。
それ以前に、Califf氏は冒頭陳述で、自分の母親が多発性骨髄腫の新薬の早期承認の恩恵を直接受けたと述べていた。カリフ氏はバー氏に対し、患者団体と数え切れないほどの時間を過ごし、深刻な病気に対する医薬品の認可を早める必要性を理解していると語った。
しかし、FDAは、早期承認に伴う契約を確実に履行しなければならない。これは、これらの医薬品が販売された後、どのように作用するかを確認することです。
我々は不確実性が高いことを受け入れているのだ、とカリフは言う。つまり、市場で使用される製品を評価するためのより良いシステムが必要なのです。そして、それを可能にする方法が今、あるのだと思います。テクノロジーは、以前には不可能だったことを可能にしているのです」。
医療サプライチェーンへの不安
スーザン・コリンズ上院議員（ミネソタ州選出）は、サプライチェーンの途絶に対する米国の医療システムの脆弱性についてカリフ氏に質問しました。彼女は、例として抗生物質製造における中国の優位性について懸念を示しました。また、「医療用医薬品の国内生産を促進するために、議会は税制優遇措置などもっとできることはないか」と質問した。
Califf氏はCollins氏に対し、先発医薬品と後発医薬品の両方に使用される成分の米国での製造について、彼女の懸念に共感していると述べた。彼は最近、サプライチェーンの問題を検討している全米医学アカデミーの委員会の委員を務めているという。
この委員会は、近々具体的な提言を含む報告書を発表する予定だとカリフ氏は述べた。
医薬品製造という一種のコモディティ・ビジネスにおいて、我々は十分な競争力を持っていない、とカリフ氏は言う。だから、システムをより強固なものにするために、いくつかのステップが必要なのです」。
