重症筋無力症の新しい治療法とは？この分野のエキスパートが、免疫療法やその他のブレークスルーの概要を説明します。
重症筋無力症治療の新たな進歩
Daniel Drachman医学博士、Stephanie Watsonによる。
重症筋無力症（MG）は、100年近く前から治療が可能な病気です。1934年、スコットランドの医師Mary Broadfoot Walker医学博士は、physostigmineという薬剤がこの病気の患者の筋機能を改善することを発見した。
重症筋無力症では、異常な抗体によって筋肉細胞上のアセチルコリンの受容体の数が減少しています。筋肉が正常に機能するためには、アセチルコリン受容体が必要です。この抗体が、神経から筋肉への化学信号の伝達を妨げ、筋肉を収縮させるのです。
今日、フィソスチグミンの親戚であるピリドスチグミン（メスチノン）は、アセチルコリンの分解を遅らせるために使用されています。この薬は、根本的な自己免疫の問題を治療するものではありませんが、MGの症状を改善することができます。これは一種の絆創膏のようなものです。
また、ステロイドのプレドニゾン、アザチオプリン（イムラン）、シクロスポリン（サンディミュン、ネオーラル）、ミコフェニル酸モフェチル（セルセプト）、タクロリムス（プログラフ）などの免疫系を抑制する薬剤があります。これらの薬剤は自己免疫の問題を効果的に打ち消します。しかし、副作用があるため、医師による厳重な監視と慎重な管理が必要です。
プラズマフェレーシス（血漿交換とも呼ばれる）は、重症で他の治療法に反応しない人に使用されます。この処置では、異常な抗体を含む血液の液体部分（血漿）を取り出して交換します。最近では、ドナーから精製した血液中の抗体を注入する免疫グロブリン（IVIg）の静脈内投与が行われています。
胸腺摘出術
胸腺摘出術は、胸腺を摘出する手術です。古くから行われていますが、2016年になってようやく、重症筋無力症に効果があることが徹底的な調査で確認されました。
胸腺は免疫系の重要な部位で、重症筋無力症の人の約75％に異常があります。胸腺を切除することで、重症筋無力症の原因となる自己免疫の主な原因の1つを取り除くことができます。胸腺摘出手術後、多くの患者さんは徐々に改善されていきます。胸腺摘出術は、時に治癒につながる唯一の治療法です。
モノクローナル抗体
免疫系の特定の部位を標的とした新しい薬です。エクリズマブ（ソリリス）は、末端補体カスケードと呼ばれる免疫系の一部をブロックし、抗体と結合して神経と筋肉の接合部（神経筋接合部）を傷つけます。この薬剤の効果は時に劇的です。
リツキシマブ（リツキサン）もモノクローナル抗体の一つです。これは、抗体を産生する免疫細胞であるB細胞のレベルを下げます。リツキサンは、リンパ腫には承認されていますが、重症筋無力症にはFDAの承認がありません。
継続
パイプラインにある新薬
もう一つ、エフガルチギモドという新薬が臨床試験中です。これは、重症筋無力症の原因となる自己抗体を含む抗体を速やかに除去することにつながるものです。血漿交換に近い効果がありますが、使い勝手がいいんです。私はこの薬を "瓶詰めの血漿交換 "と呼んでいます。
エフガルチギモドにはもう一つ利点があります。リツキサンなどの免疫抑制剤とは異なり、抗体を作る免疫系細胞にダメージを与えないのです。リツキサンを投与された患者は、COVID-19ワクチンを接種しても、良好な抗体反応を得ることができません。エフガルチギモドの投与を受けた人は、COVID-19のワクチンを効果的に接種することができます。
この薬剤はまた、現在の多くの治療法よりも早く効きます。イムランとセルセプトは通常、効くまでに何カ月もかかります。エフガートギモドの有効性と速効性から、エフガートギモドが承認されれば、重症筋無力症の最良の治療法の1つになることでしょう。ステロイドに取って代わるかもしれません。
ベリムマブもまた、新しいモノクローナル抗体として注目されています。B細胞活性化因子と呼ばれるものを阻害し、抗体産生を抑制する可能性があります。
あまり深刻ではない
現在、重症筋無力症に対する治療法が確立され、さらに多くの治療法が開発されています。現在では、重症筋無力症の患者さんのほぼ全員が治療・管理できるようになりました。
いつか、重症筋無力症を完治させることができるかもしれません。数年前、私は、免疫系の他の部分に影響を与えることなく、アセチルコリン受容体に対する免疫反応を特異的に停止させる方法を考え出しました。
私たちは、免疫系のある種の細胞を遺伝子操作し、それを「誘導ミサイル」と名付けました。この細胞を体内に注入すると、有害な抗体の産生に関与している特定のT細胞を狙い撃ちして殺すことができるのです。この細胞を重症筋無力症のマウスに注射したところ、免疫反応全体を低下させることなく、実質的に病気を止めることができたのです。この方法は、まだ人間に使うには複雑すぎますが、重要なのは、私たちの研究によってそれが可能であることが証明されたことです。
