骨髄移植は鎌状赤血球症の唯一の治療法ですが、その過程は長く、複雑です。
移植はどのように行われるのですか？
骨髄移植は、造血幹細胞と呼ばれる赤血球を作る体内の細胞を、新しいものと置き換えるものです。つまり、病気の原因となる鎌状の細胞が作られなくなるのです。
この治療法では、医師がドナーの骨髄から健康な幹細胞を採取し、通常は静脈のいずれかに点滴チューブを通して体内に注入します。体内に入った細胞は骨髄に移動し、健康な血液細胞を作り始めます。
簡単なことのように聞こえますが、骨髄移植は長いプロセスです。ドナーが決まったら、数週間入院し、さらに数ヶ月の経過観察が必要です。このプロセスは、実際の移植手術の前に始まっています。
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移植の1～2週間前から入院し、医師による化学療法が行われます。これらの強力な医薬品は、異常な血液細胞を作る細胞を破壊します。また、免疫システムを弱くし、新しい幹細胞を拒絶して攻撃することがないようにします。また、放射線療法も行われるかもしれません。
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その後、医師はドナーの細胞をあなたの体に注入します。この細胞は、古い骨髄に取って代わり、新しい健康な血液細胞を作り始めるはずです。そのため、1ヶ月ほど検査を行い、新しい細胞が機能し始めたことを確認します。
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医師が移植がうまくいったと判断したら、退院できます。血球や免疫系が正常に戻るまで、6-12ヶ月あるいはそれ以上かかることもあります。この間、担当医はあなたの健康状態を注意深く観察します。
ドナーを探す
重度の鎌状赤血球症で、多くの合併症や痛みを抱えている人は、骨髄移植の最も可能性の高い候補者です。医師は、あなたやあなたの子どもがこの処置を受けられるほど健康であることを確認する必要があります。心理学者やソーシャルワーカーとの面談は、あなたが精神的にこの手続きを行う準備ができているかどうかを医師が知る助けとなることがあります。
医師は、あなたの骨髄と一致するドナーを見つける必要があります。これは、このプロセスにおける最大の難関の一つとなりえます。
血液検査によって、兄弟や姉妹、あるいは両親の骨髄が一致するかどうかが判明します。移植を必要とする子供の20％から30％は、自分の骨髄と一致する兄弟姉妹がいます。
また、検査に志願した人の全国登録でドナーを探すこともできます。お子さんが生まれた後に臍帯血を保存していた場合、医師はそこから幹細胞を採取できるかもしれません。
リスクは何ですか？
他の大きな手術と同じように、骨髄移植にも合併症や挫折の可能性があります。そのリスクは以下の通りです。
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拒絶反応、これは体が新しい細胞に敵対するときに起こります。移植片対宿主病（GVHD）として知られているものです。これは10件に1件の割合で発生します。治療や予防のために薬を服用することができます。しかし、薬が効かない場合、GVHDはあなたの臓器を傷つけ、死に至らしめる可能性があります。
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移植前の治療により、身体の免疫系が弱くなるため、感染症が発生します。薬によって、あなたやあなたの子供が移植を受ける間、細菌やウイルスが侵入するのを防ぐことができます。
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移植前の化学療法は、食欲をなくしたり、下痢や嘔吐を引き起こしたりする場合、栄養上の問題を引き起こす可能性があります。
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静脈閉塞性疾患と呼ばれる、肝臓の血管の損傷。重度の損傷は20人に1人程度に起こります。
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不妊症。骨髄移植を受けた後、ほとんどの人は子供を持つことができません。通常、手術前に服用する薬のせいです。
もし効果がなかったら？
10件のうち9件は、新しい健康な血液細胞が移植され、鎌状赤血球症は治ります。
しかし、もし移植がうまくいかなかった場合、医師はあなたを治すためにもう一度移植を行わなければなりません。あるいは、あなた自身の幹細胞を体内に戻すことになりますが、これは鎌状赤血球症が再発することを意味します。
