白血病の治療について、専門医が解説します。
白血病を知る -- 診断と治療
白血病かどうか、どうすればわかるの？
白血病の多くのタイプは、病気の初期には明らかな症状を示さないため、健康診断の際に、あるいは定期的な血液検査の結果として、白血病が偶然に診断されることがあります。顔色が悪く、リンパ節の腫れ、歯ぐきの腫れ、肝臓や脾臓の肥大、著しい打撲、出血、発熱、持続的な感染症、疲労、小さなピンポイントの発疹があれば、医師は白血病を疑わなければなりません。血液検査で白血球数の異常が見られれば、その診断が示唆されます。診断を確定し、特定のタイプの白血病を特定するために、骨盤の骨髄から針生検と吸引を行い、骨髄中の白血病細胞、DNAマーカー、染色体変化を検査する必要があります。
白血病の重要な因子として、患者さんの年齢、白血病の種類、白血病細胞や骨髄に見られる染色体異常が挙げられます。
白血病の治療法にはどのようなものがありますか？
白血病の発症率は1950年代からあまり変化していないと報告されていますが、主に化学療法の進歩により、より多くの人がより長く生存できるようになりました。例えば、小児白血病（小児の4人に3人はALL）は、がん治療における最も劇的なサクセスストーリーの一つです。小児白血病（ALL）の5年生存率は、現在では約85％にまで上昇しています。
急性白血病の場合、治療の当面の目標は寛解です。化学療法は病院で行い、感染の可能性を低くするために個室で過ごします。急性白血病の患者さんは健康な血液細胞の数が極端に少ないので、出血を防いだり止めたりするために輸血や血小板の輸血が行われます。感染症を予防または治療するために抗生物質が投与されます。また、治療に関連する副作用を抑えるための薬物治療も行われます。
急性白血病の患者さんは、化学療法を主な治療法とした場合、寛解に至る可能性が高いです。その後、病気を抑えるために、残っている悪性細胞を取り除くために、1〜4ヶ月間、強化化学療法を受けることになります。
ALLの患者さんは、通常2年間は断続的に治療を受けることになります。
完全寛解を得た後、急性骨髄性白血病（AML）患者の一部は同種幹細胞移植を必要とする場合がある。この場合、組織型と遺伝的特性が適合するドナー（できれば家族）が必要である。その他のドナーとしては、適合する非血縁ドナーや臍帯血などが考えられる。
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幹細胞移植は、導入、調整、移植の3つの段階を経て行われます。まず、化学療法によって個人の白血球数をコントロールします。次に、単回投与による化学療法を行い、その後、高用量化学療法による前処置を行うことがあります。これにより、個人の骨髄と残存する白血病細胞が破壊されます。その後、ドナー細胞が注入されます。
ドナーの骨髄細胞が新しい血液を作り始めるまで、患者さんには白血球、赤血球、血小板といった血液細胞がほぼゼロの状態になってしまいます。このため、感染症や出血による死亡の可能性が高い。ドナー幹細胞が骨髄の中で十分に成長すると、通常は2週間から6週間で、長期的な寛解が得られる可能性が高くなります。化学療法に加えて、移植片対宿主病を予防・治療するための薬物療法を受けることになります。この病気では、ドナーの細胞がその人の正常な組織細胞を攻撃してしまいます。また、ドナーの幹細胞に対する拒絶反応を防ぐための薬物治療も行われます。
同種幹細胞移植は高価で危険な治療ですが、高リスクのAMLや特定のALLに対して、長期寛解の可能性が最も高い治療法です。
もしこれらの治療法がB細胞型ALLに有効でない場合、あるいはがんが再発した場合、医師は新しい種類の遺伝子治療を試したいと思うかもしれません。CAR T細胞療法では、特定の免疫細胞をがんを攻撃するように「再プログラム」することができます。重篤な副作用があるため、認定された病院や診療所だけがこの治療を行うことができます。
慢性リンパ性白血病（CLL）は、通常、高齢者がかかる白血病の一種で、一般的に進行が遅い。従って、治療は保存的であるかもしれません。すべての患者さんがすぐに治療を必要とするわけではありません。治療が必要な症状には、発熱、14日間連続した寝汗、6ヶ月間の意図しない10％の体重減少といった、いわゆるB症状があります。その他、リンパ腺が腫れて痛い、肝臓や脾臓が腫れて痛い、骨髄不全が見られるなどの症状がある場合も、治療が必要です。
経口化学療法は、CMLの症状を数年にわたり効果的にコントロールすることができます。以前は、CMLのほとんどの症例が治療にもかかわらず最終的に急性期に進行したため、医師は慢性期における骨髄移植を勧めていました。CMLに対する同種幹細胞移植は、治療抵抗性の疾患や急性期の患者さんに対する治療法の選択肢として残っています。
イマチニブ（グリベック）は、CML の治療法を根本的に変えました。分子標的薬として知られるこの薬は、白血球が制御不能に増殖する原因となる遺伝子変化を攻撃します。グリベックはCMLを完治させるものではありませんが、CMLの長期寛解と生存をもたらすことができます。この薬剤は、ブスルファン、ヒドロキシウレア、インターフェロンアルファなどの先行治療よりも優れていることが示されました。現在では、 白血病がグリベックに抵抗性を示した場合に CML に使用できる他の 5 つの薬 （アスシミニブ、 ボスチニブ、 ダサチニブ、 ニロチニブ、 ポナチニブ） がありま す。ニロチニブ（Tasigna）は、慢性期のCMLに対してFDAの承認を受けています。ダサチニブ（Spricel）は慢性期CMLの一次治療薬としてFDAの承認を受けています。ボスチニブ（Bosulif）とポナチニブ（Iclusig）は、他の 薬剤に耐性があったり耐えられない場合、CMLのどの 段階でも使用することが可能です。さらにもう一つの薬剤、オマセタキシン・メペサシネート（Synribo）は、これまでの2種類以上の薬剤による治療後にCMLが進行した人に承認されています。アスシミニブ（Scemblix）も、2種類以上の前治療薬を試した後、あるいはがん細胞がT315I変異を持つ場合に使用することができます。
