[物事] は間違いなく良い方向に変更されている、ベス ジョナス、MD、大学ノースカロライナ州サーストン関節炎研究センターとリウマチの専門家は言います。
生物学的応答修飾因子 - または生物学的製剤 - と呼ばれる薬は、テーブルを回しています。これらの薬剤の使用と継続的な開発により、RA患者やその医師は希望を持つことができるようになりました。
2017年の今、私が治療できない患者を抱えることは非常に珍しいことです」とジョナスは言う。それがどれほど素晴らしいことか。20年前、生物学的製剤を使う前とは大違いです。
古き良き時代ではない
RAに対する治療は、数十年前の標準的な治療法であった瀉血や浸出液の時代から大きく進歩しました。
1930年代には、医師はRA患者の治療に実際の金を使用していた。この注射は、疾患修飾性抗リウマチ薬と呼ばれる薬剤群の一部でした。DMARDsと呼ばれています。
しかし、最近では、金化合物はあまり使われていません。1990年代以降、RAの治療計画の中心はメトトレキサートと呼ばれるDMARDです。痛みや症状を直接治療するのではなく、根本的な病気を治療するのです。そうすることで、炎症、痛み、損傷が少なくなるとジョナスさんは言います。
メトトレキサートは、まさにゲームチェンジャーでした。メトトレキサートは、人々を元気づけ、動かすことができるようになりました。
とはいえ、全員ではありません。ジョナスによれば、RA患者の約半数は動き出すことができたという。
生物学的製剤のブレークスルー
時が経つにつれて、研究者たちは、この病気が体内でどのように作用しているのかをよりよく理解するようになりました。その結果、体の新しい部位が発見され、生物学的製剤が開発されました。
この生物学的製剤は、ヒトの遺伝子から作られた遺伝子組換えタンパク質です。この生物学的製剤は、炎症を引き起こす免疫システムの一部をターゲットとして設計されています。
そして、その狙いはスナイパーのようなものなのです。
アトランタの関節炎財団の科学戦略担当上級副社長ガイ・イーキンは、メトトレキサートなどの非生物学的製剤が、ハンマーのようなアプローチでRAを治療するのとは大きな違いだと述べています。
関節リウマチを治療するために生物製剤を使用する最大の利点は、私たちの身体の免疫システムの特定のプレーヤーに絶妙にターゲットにすることができるということです、と彼は言います。
メトトレキサートのような従来の経口DMARDsの重要な問題の1つは、作用するのに数週間から数ヶ月かかるということです。生物学的製剤はそうではありません。
一方、生物学的製剤は、強力かつ迅速で、関節損傷を予防する能力も高いツールを提供してくれました、とJonas氏は言います。生物学的製剤とメトトレキサートの組み合わせは、どちらか一方だけよりも効果的であるということが、長い時間をかけてわかってきたのです。
新しい遊び場
エタネルセプト（エンブレル）は、FDAから承認された最初の生物学的製剤である。1998年に承認されて以来、現在では少なくとも8種類の生物学的製剤がRAに使用されています。
最初のものは、抗TNF製剤として知られています。つまり、腫瘍壊死因子（TNF）と呼ばれる物質を阻害するのです。TNFは関節の炎症と破壊を引き起こします。
医師が生物学的製剤の使用を決定した場合、通常はまずTNF阻害剤を投与します。
しかし、あなたのRAがTNFと無関係であった場合はどうでしょうか？
適切な薬剤を予測するのは難しい、とジョナスは言う。私たちが最初に選択するのはTNF阻害剤ですが、異なるメカニズムを持つ生物学的製剤に変更しなければならないかもしれません」。
RA治療に用いられる他の生物学的製剤は以下の通りです。
アバタセプト。アバタセプト：炎症性T細胞（白血球の一種）間の情報伝達を遮断する。
アナキンラ：炎症の元凶であるインターロイキン1というたんぱく質を阻害する。
バリシティニブ JAK阻害剤で、炎症を抑える。
リツキシマブ。非ホジキンリンパ腫の治療に使用され、炎症の原因となる白血球を破壊する。
サリルマブ
炎症を引き起こすことで知られるインターロイキン6受容体をブロックする抗体。
トシリズマブ 炎症を促進する免疫系タンパク質であるインターロイキン6をターゲットとする
トファシチニブは、ほとんど独自のクラスである。口から摂取することができます。炎症の原因となる酵素を阻害する。
リスクは何ですか？
生物学的製剤の全体像について考えるとき、イーキンは映画「スパイダーマン」の格言を思い浮かべます。
RAについて語るとき、生物学的製剤で実際に行っていることは、免疫系の一部を停止させることです。あるいは、もっと広く言えば、免疫系を操作しているのです。
最良の戦略は、それぞれの薬剤に関連するさまざまな副作用について、医師と相談することです。
生物学的製剤の最大のリスクは感染症である、とジョナスは言う。これは薬が免疫系を変化させるからです。
他の懸念もあります。FDAは2009年に、若年性関節炎の治療に生物学的製剤を使用する子供や十代の若者で癌になる可能性が高くなるという警告を発表しました。しかし、イーキンは、theresはまた、同じものを治療するために使用される他の薬からのリスクと指摘します。
過去15年間の請求記録を振り返ると、生物学的製剤を使用している子供とそうでない子供の発がんリスクは同程度であることがわかると彼は言う。
高額な治療費
生物学的製剤の最大のハードルは、価格です。
経費が異常に高い、とジョナスは言います。
しかし、バイオシミラーと呼ばれる新しい薬剤が間もなく市場に投入され、いくらか緩和されるかもしれません。
関節炎財団によると、バイオシミラーには、関節炎患者に安全で効果的な治療を、ネームブランドの生物学的製剤よりもかなり低いコストで提供できる可能性があるとのことです。
しかし、間違いではありません。バイオシミラー医薬品は、生物学的製剤のジェネリック医薬品ではありません。
ジェネリック医薬品とは、先発医薬品のコピーで、有効成分、用法、安全性、強さなど、すべてが同じものです。
バイオシミラーとは、その名が示すとおりの医薬品です。バイオシミラー医薬品は、その名の通りバイオロジクス（生物学的製剤）に類似していますが、生物から作られているため、許容される範囲での違いがあります。安全性、効能、純度の点で、生物学的製剤との臨床上の有意差はありません。
バイオシミラーは生物学的製剤とは非常に微妙な点で異なる、とイーキンは言う。しかし、大まかには、それらは互いに同一であると考えられています。
バイオシミラーのコスト削減の目安は15％から20％です。
コストがどうであれ、RAを生物学的製剤で治療する際の基本的なルールは、早ければ早いほど良いということです。
RAが長引けば長引くほど、関節にダメージを受ける可能性が高くなることがわかっていますので、そうなる前に治療を開始することが重要です、とJonas氏は言います。そして、そのタイミングがうまくいったとき、驚くべき結果が得られるのです。
