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臨床試験のアップグレードで、より多くの人に医療を開放する

By キャリー・アーノルド

2022年5月26日 - トリシュナ・バラディアは多発性硬化症を患い、患者参加型コンサルタントとして働いているため、臨床試験への参加を求められることがよくあります。しかし、たいていの場合、彼女はそれを断っています。そうせざるを得ないのです。イングランドの片田舎に住むバラディアは、ほとんどの臨床試験会場から数時間離れた場所に住んでいる。たとえ近くに臨床試験会場があったとしても、通常、臨床試験には仕事を休む必要があり、それは彼女にとって難しいことなのだ。

彼女は2008年に診断された直後、MSを持つ人々に最適な運動の種類を特定するための試験に参加した。しかし、彼女はそれ以来、他の研究に参加することができませんでした。

治験の参加者を見つけることは、医学研究において最大の障害となることが多い。80％近くの治験が登録期限に間に合わないのです。

また、70％のアメリカ人が、患者はもっと研究に参加する機会を持つべきだと答えていますが、例えばがん患者の場合、最終的に参加できるのは5％以下です。このような理由から、バラディア氏をはじめとする健康擁護団体や医師たちは、新しい種類の臨床試験を推進してきたのです。

血液検査から投薬、経過観察まで、すべて中央の検査施設に通う必要がある通常の臨床試験とは異なり、遠隔医療や在宅医療、その他の技術を組み合わせて、患者のもとに臨床試験を届けるのです。

「臨床研究にアクセスしやすくなる可能性があるのです」とバラディア氏は言います。

遠隔地での臨床ケア

このような臨床試験は10年以上前から行われていますが、研究・医療へのアクセス拡大を目的としたソフトウェアプラットフォームHumanFirst社の共同設立者兼CEOであるAndrea Coravos氏は、パンデミックは製薬会社のスポンサーと規制当局の両方の関心をかき立ててきたと述べています。

3月29日には、臨床研究のための遠隔医療をサポートするデジタルヘルスプラットフォームのTHREAD社が、Amazon Web Servicesと連携し、人工知能やその他の自動化技術を使って治験をより効率化すると発表した。

分散型臨床試験の支持者たちは、この新しいアプローチによって臨床試験がより多様化し、参加しやすくなると述べている。Decentralized Trials and Research Allianceの共同議長であるCraig Lipset氏は、これは患者にとってだけでなく、医師にとっても、自分のオフィスから試験に参加できることを意味すると言う。その結果、臨床研究のあり方を根本から見直すことになる、と彼は言う。

「これが成功すれば、医師との新しい関わり方が生まれるでしょう。「私たちが注目しなければならないのは、参加方法について人々に選択肢を与えることです。

臨床試験は、約80年にわたり、救命医療の進歩のための基幹となるものです。この分野の成功は疑う余地がないものの、従来の臨床試験に欠点がないわけではありません。通常、臨床試験には何年もかかり、何億ドルもの費用がかかりますが、そのすべてが90％の確率で失敗します。

臨床試験が失敗する理由の1つは、薬が単に効かないことです。しかし、BMC Trials誌に掲載された2021年の論文によれば、臨床試験が早期に中止される最も一般的な理由は、実は十分な参加者がいないことなのです。

医学研究の再構築

多くの製薬会社と同様に、ファイザーも、より簡単で迅速、かつ安価な臨床試験のオプションを望んでいました。モバイル技術の台頭は、2011年にファイザーが過活動膀胱の治療薬としてすでに承認されているデトロールLAという薬について、初の完全遠隔臨床試験を開始できることを意味した。

ファイザー社もFDAも当初は乗り気だったものの、REMOTEと呼ばれるこの試験は、分散化だけでは臨床試験業務のすべての問題を解決できないことを明らかにした。数ヵ月後、この新しい試験は、深刻な膀胱の問題を抱える女性を十分に集めることができなかったため、失敗に終わった。

このような初期の課題は、分散型臨床試験のアイデアに暗い影を落とし、この分野は、今後の方法を再考するために、図面に戻りました。スマートフォンやウェアラブル端末の台頭により、この技術はより多くの家庭で使われるようになり、日々のヘルスケアにテクノロジーを活用するという考え方も広まっていった。

フィットネストラッカーやスマートフォンのアプリを臨床試験に利用するという考えは、絵空事ではなく、現実的な選択肢に見えてきたとリプセットは言う。

パンデミック（世界的大流行）が起こったとき、遠隔治験はすでに復活の兆しを見せていた。2020年初頭、世界が急停止したとき、臨床試験も例外ではありませんでした。リプセットと共同でDecentralized Trials and Research Allianceを設立したアミール・カラリ医学博士は、かつての同僚から、既存の臨床試験を突然遠隔地になった新しい世界にどう対応させるかという問い合わせをたくさん受けた。一夜にして、臨床試験の分散化が必要不可欠となったのである。

変化のスピードアップ

「人は光を見たときではなく、熱を感じたときに行動します」とカラリは言います。

COVID-19は、その熱を与えてくれたのです。

Clinical Trials Transformation Initiativeのエグゼクティブディレクターであるサリー・オークンは、過去2年間で、遠隔地臨床試験は臨床試験の風景の一部として定着し、その影響力は増大し続けている、と述べています。

米国、欧州、そして世界中の規制当局がこの種の試験に対してオープンであることが、この分野への投資の拡大につながり、分散型試験がここにとどまるだけでなく、臨床試験の展望における主要なプレーヤーになったことを示しています。

「臨床試験のエコシステムは、臨床試験を中心に構築され、皆がそれに対応するのではなく、患者自身や試験に参加する人たちを中心に構築することができます」とOkun氏は言います。

遠隔地の臨床試験会社であるTHREADは、現在Amazon Web Servicesと連携している。THREAD社のCEOであるJohn Reites氏によると、提携の目的は、臨床試験の質とスピードを向上させ、このような臨床試験を当たり前のものにすることだという。

"分散型臨床試験 "と言うとき、実は今後3年以内に "分散型 "という言葉に線を引いてほしいのです」と彼は言います。

分散型臨床試験の台頭は、実店舗を持つ臨床試験施設や研究の拠点としての大学医学部の終焉を意味するものではない、とリプセットは強調する。分散化の目的は、従来の臨床試験をなくすことではなく、それに他の選択肢を加えることです。多くの学校が、学生がキャンパス内と通信教育を組み合わせることができるハイブリッド学習の選択肢を作ってきたのと同じです。誰もが医療補助者の自宅訪問を望んでいるわけではありませんし、アプリやフィットネス・トラッカーを使って心拍数をモニターすることに快感を覚えるわけでもありません。むしろ、これらのデバイスは、治験に参加したくてもできない人たちが参加できるようにする必要があります。

医師を増やす

治験は、参加者だけでなく、これまで研究から締め出されていた医師にも機会を提供する。

「ほとんどの医師はフェローシップを卒業した後、臨床試験に参加することはありません」と、臨床試験を個人診療所に持ち込む活動を行っているサーキット・クリニカル社の創設者兼CEO、イルファン・カーン医学博士は言う。「研究を行う医師が少なく、研究が行われる場所が集中しているのです」。

彼は、これは臨床研究を標準的な医療に取り入れるのに役立つと言う。また、患者さんの多くは医師から治験の話を聞きますから、そもそも治験の機会をより多くの人に知ってもらうことができます。

この方法は新しいので、遠隔地治験についてはまだわからないことが多い。規制当局は、これらの試験に関するガイダンスの草案を提供しているが、科学者が試験の合否を知るには、当局がデータを掘り下げるまで待つ必要があるだろう。また、患者が携帯電話やウェアラブルで収集したデータの質が、クリニックで得られるものと同等になるのかどうかも不明である。COVID-19で遠隔データ収集に急遽移行したことで、科学者は測定値を比較する機会を得たとカラリは言う。

Bharadiaと彼女のような患者にとって、このシフトはすぐに来るものではありません。「でも、難しいと言っていても何も始まらない。でも、難しいと言っていても始まらない。