です。

治療と介護の自己擁護による進行性全身性肥満細胞症の管理

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ナンシーは、地元の小児がん患者を支援する非営利のお店でボランティアをしています。

2005年、ナンシーは皮膚の発疹に悩まされ、アレルギー専門医を訪ねました。アレルギー検査と免疫療法を受けましたが、その結果、生命を脅かすアナフィラキシーを何度も起こしてしまいました。当時54歳の妻であり2児の母であったナンシーにとって、それは肉体的にも精神的にも困難な旅の始まりに過ぎなかった。

ナンシーは、原因不明の症状を繰り返しながら、診断のための努力を続けました。胃痛、吐き気、嘔吐、アナフィラキシーを経験しました。彼女は、様々な食品、食品添加物、薬物、吸入剤、温度変化、ストレス、運動などの外的誘因が、彼女の症状を引き起こし、生活に大きな影響を及ぼしていることを突き止めました。

ナンシーはさらに専門医に紹介され、病歴を確認され、骨髄生検を受けることを勧められました。生検の評価とその他の評価により、全身性肥満細胞症（SM）と診断された。また、生検サンプルのバイオマーカー検査により、SM症例の約95％で疾患を引き起こすKIT D816V変異が特定されました。

米国では約32,000人がSMを患っています。SMは、免疫系の重要な細胞であるマスト細胞が体内で過剰に産生される希少な疾患です。

ナンシーの最初の診断から数年後、彼女の専門医は臓器障害を観察し、SMの亜型である進行性SMであると判断しました。この命にかかわる病気では、皮膚、骨髄、腸などのさまざまな臓器に異常な肥満細胞が蓄積されます。

アドバンストSMの経験は人それぞれですが、ナンシーは最終的に肝臓と脾臓の肥大を経験しました。多くの食べ物を消化することができず、体重が減り、お腹に水がたまり（腹水）、お腹が膨れるようになったのです。その結果、ナンシーは食事制限をするようになり、反応が出ることを恐れて自分で調理したものしか食べられなくなった。

現在ナンシーの治療を担当しているユタ大学ハンツマン癌研究所血液学・血液学的悪性腫瘍部門医学部助教授のツェワン・タシ博士は、「進行性SMに伴う消耗性の症状のため、この病気に罹患した人は日常生活がしばしば中断され、仕事や日常生活が頻繁に制限されることになります」と述べています。

やがて、ナンシーは家からあまり出られなくなりました。病気によって、旅行を含む以前のようなライフスタイルを送ることができなくなり、34年間勤めた仕事を退職せざるを得なくなったのです。

ナンシーさんは、SMを専門とする医師の診察を受け、肥満細胞病協会（TMS）のウェブサイトや年次大会を通じて提供されるリソースを活用し、病気と共存しながら健康を管理し、ケアを行うためのヒントを学びました。

希少疾病に罹患した人への教訓

ナンシーは、希少疾病に苦しむ人々への最も重要なアドバイスのひとつに、自分の症状を理解し、自分自身を擁護する存在になることを挙げています。特に、医療チームと積極的に協力し、自分の体の声に耳を傾け、定期的にすべての症状を記録し、臨床医と共有することが重要だと考えています。

「症状、現在服用している薬、アレルギーなどの病歴を一箇所にまとめておくと、簡単にアクセスでき、緊急外来や医師の診察に備えることができます」とナンシーは述べています。"アドバンスドSMは、様々な症状を引き起こす可能性があるため、これらの影響を管理した経験のある臨床医と連携することが重要だと分かりました。" たとえ遠くまで会いに行くことになってもです。

ナンシーのための治療法

ナンシーの病気が長引く中、2人の地元の医師は、彼女が臓器不全や生存率の低下につながる可能性のある進行性SMの亜型である、アグレッシブSMであると判断しました。この難しい診断を受け、彼女はSMの専門医にセカンドオピニオンを求め、マイケル・デイニンガー博士のもとへたどり着きました。

「アドバンスト SM は、主に KIT D816V 変異（肥満細胞の異常増殖により生命を脅かす可能性のある遺伝子変 異）によって引き起こされます」と、Deininger 医師は述べています。「歴史的に、Advanced SMの根底にあるこのドライバーを標的とした治療オプションはありませんでした。

2018年、Deininger博士は、KIT D816V変異を標的とし、肥満細胞の増殖を遅らせるために設計された治療法であるavapritinib（現名称AYVAKIT®）を研究する臨床試験にNancieを登録しました。

AYVAKITは、アグレッシブSM、関連する血液学的新生物を伴うSM、肥満細胞白血病を含むAdvanced SMの成人の治療を目的として2021年6月にFDAによって承認された処方薬である。AYVAKITは、血小板数が少ない（50×109/L未満）人の進行性SMの治療には推奨されません。AYVAKITは、脳内出血、認知機能障害、胚・胎児毒性などの重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

以下の重要な安全性情報をご参照ください。

ナンシーの治療中の生活

AYVAKITの体験には個人差がありますが、ナンシーは治療後、体調が良くなってきました。腹部の腫れと胃痛が減少し、健康的な食生活を維持できるようになり、体重も増加しました。

ナンシーは、地域の医療チームと緊密に連絡を取り合い、認知機能など、薬による副作用について常に情報を収集しています。進行性SM患者におけるAYVAKITの主な副作用は、体液貯留や腫れ、下痢、吐き気、倦怠感、特定の血液検査の変化などです。また、Nancieの臨床医は、治療効果を定期的に評価し、他の副作用の可能性がないか血小板数をモニターしています。

「AYVAKITを毎日服用するだけでなく、運動など様々な健康的なライフスタイルを選択するようになりました」とナンシーは述べています。「この難しい病気と付き合いながらも、アウトドアや友人・家族との時間を楽しむことができるのは幸せなことだと感じています。特に、売上を病院に寄付している地元のお店でボランティア活動をすることは、私にとってとても大切なことです。

詳しくは、www.AYVAKIT.com をご覧ください。

アイバキットの重要な安全情報

AYVAKITは、以下のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

脳内出血です。AYVAKITによる治療中に重篤な脳内出血が起こり、死に至る可能性があります。激しい頭痛、嘔吐、眠気、めまい、混乱、体の片側または両側に激しい脱力感などの症状が現れたら、AYVAKITの服用を中止して、すぐに医療従事者に伝えてください。医療提供者は、AYVAKITによる治療の前と治療中にあなたの血小板数をチェックします。

認知機能への影響 認知機能の副作用はAYVAKITでよく見られ、重篤になることもあります。物忘れ、混乱、迷子、思考障害、眠気、眠気維持の問題（傾眠）、言葉探しの問題、そこにないものを見たり聞いたりする（幻覚）、気分や行動の変化などの認知症状が新たに現れたり悪化した場合は、医療従事者に伝えてください。

アイバキットを服用する前に、以下を含む全ての病状について医療従事者に伝えてください。

• 血小板数が少ない

• 血管の壁が膨らんだり弱くなったり（動脈瘤）、脳内出血の既往がある方

• 過去1年以内に脳梗塞の既往歴がある

の方

• 妊娠している、または妊娠を計画している。AYVAKITは胎児に害を与える可能性があります。

  • 妊娠する可能性のある女性 医療従事者は、あなたがAYVAKITを開始する前に妊娠検査を行う必要があります。AYVAKITによる治療中およびAYVAKITの最終投与後6週間は、効果的な避妊を行う必要があります。あなたに適した避妊方法について医療提供者に相談してください。AYVAKITによる治療中に妊娠した場合、または妊娠の可能性がある場合は、すぐに医療提供者に伝えてください。

  • 妊娠する可能性のある女性パートナーがいる男性は、治療中およびAYVAKITの最終投与後6週間は、効果的な避妊法（避妊具）を使用してください。

処方薬や市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用する全ての薬について医療提供者に伝えて下さい。AYVAKITは、他の医薬品の作用に影響を与える可能性があり、他の特定の医薬品は、AYVAKITの作用に影響を与える可能性があります。新しい薬の服用を開始する前に、医療従事者に相談してください。

AYVAKITによる治療中に混乱や思考障害がある場合は、運転や危険な機械の操作をしないでください。

AdvSMの患者におけるAYVAKITの最も一般的な副作用は、体液貯留または腫脹、下痢、吐き気、疲労感、および特定の血液検査の変化です。

特定の副作用が現れた場合、医療従事者はAYVAKITの投与量を変更したり、一時的に治療を中止したり、永久に治療を中止したりすることがあります。AYVAKITは、女性では不妊症の原因となり、男性では精子の生産を減少させることがあり、子供を持つ能力に影響を与える可能性があります。このことが懸念される場合は、医療従事者に相談してください。これらはAYVAKITの可能性のある副作用のすべてではありません。副作用についての医療相談は、医師に電話してください。

処方薬の否定的な副作用をFDAに報告することが奨励されています。

www.fda.gov/medwatch にアクセスするか、1-800-FDA-1088 に電話してください。

AYVAKITの全処方情報および患者向け情報については、www.AYVAKIT.com をご覧ください。

このコンテンツは、AYVAKITの製造元であるブループリント医薬品株式会社によって作成されました。

Blueprint MedicinesおよびAYVAKITは、Blueprint Medicines Corporationの登録商標です。

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

ドクターは、特定の製品、サービス、または治療を推奨するものではありません。