遺伝子治療は、従来の薬や手術に頼らずにいくつかの病気を治療するための実験的な方法です。
表面上、コンセプトは単純です。遺伝子治療は、機能しない遺伝子を機能する遺伝子に置き換えるというものです。
生まれつき体に必要なタンパク質を作らない遺伝子を持っているために、病気になることがあります。遺伝子治療では、科学者がその人のDNAに働く遺伝子を組み込むことができます。理論的には、体が必要とするタンパク質を手に入れれば、病気は治ります。
どのように機能するのでしょうか？
ここで、単純な考え方が一気に複雑になります。しかし、本当に必要なのは全体像だけなのです。
遺伝子治療では、通常、カスタムメイドのウイルスを使用して、働く遺伝子をあなたの体内に入れます。ウイルスは細胞に感染し、自分の遺伝子をあなたのDNAに滑り込ませることによって働きます。これは細胞を騙してウイルス工場にするのである。
遺伝子治療の場合、科学者が選んだ遺伝子をウイルスの遺伝物質に入れ、人の細胞に「感染」させる--しかし、心配はいらない。しかし、この「感染」は良いことなのです。
どのような病気を治療するのですか？
FDAは、いくつかの遺伝子治療法を承認しています。そのうちのひとつがCAR T細胞療法と呼ばれるもので、B細胞性急性リンパ性白血病（ALL）という種類のがんで、すでに他の治療法を試したことのある子どもや若年成人に限定しています。 また、他の治療法を試した後の多発性骨髄腫の治療法としても承認されています。
その他にも多くの臨床試験が進行中で、その多くは稀な疾患に対するものです。
ヨーロッパでは、リポ蛋白リパーゼ欠損症と呼ばれる、脂肪分子を分解できない疾患の治療法が、2012年に初めて承認された遺伝子治療となりました。また、重症複合免疫不全症（「バブルボーイ」病として知られている）の治療薬もヨーロッパで販売されています。
また、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療であるonasemnogene abeparvovec-xioi（Zolgensma）も承認された。
また、その他の疾患についても、有望な実験結果が報告されています。
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血友病
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失明の原因の一部
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免疫不全
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筋ジストロフィー
安全ですか？
臨床試験において、安全性は最優先事項の一つです。遺伝子治療の場合、これらの研究は明らかに役に立っています。
安全性に対する懸念から、1999年に遺伝子治療の分野はほぼ完全に崩壊しました。臨床試験に参加した10代のボランティアが実験中に死亡したのだ。
科学者たちは、その人の免疫システムが治療に使われたウイルスに猛烈に反応したことを発見したのである。
その1年後、フランスの臨床試験で白血病になった人がいた。
このような初期の出来事から得た厳しい教訓から、安全性に関する要求がより厳しくなった。それ以来、研究者たちはウイルスを安全に使って、免疫系を煩わせることなく遺伝子の修正を体内に密輸する方法を発見してきた。また、研究者たちは、副作用がないかどうか、治験ボランティアを注意深くモニターするガイドラインを開発した。
どのように成功したのか？
症状によって異なります。
筋ジストロフィーについては、2016年のレビューで、かなり有望な知見が強調されています。
白血病の一種が数日で完治したことが、2013年に研究者らによって報告されました。
失明の原因である網膜色素変性症や血友病の研究も有望視されています。しかし、場合によっては、人の免疫システムがウイルスに反応し始め、その効果が止まってしまうこともある。
その他の試験も期待通りには進んでいない。
FDAは2017年12月、ボレチゲン・ネパルボベック・リジル治療薬を承認した。アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療で、バイレリックRPE65変異関連網膜ジストロフィーが確認された患者の治療用である。
未来はどうなる？
科学者たちは希望を抱いていますが、特にこの分野の激動の歴史を考えると、慎重になっています。たとえ承認されたとしても、いくつかの治療法には高額な費用がかかるだろう。 どのくらい高いのか？ヨーロッパで承認された薬剤は、1回の治療で約65万ドルかかると言われている。これは市場で最も高価な薬ではない。
