スーパーバグスの遺伝子と闘う

ジェリー・グリロ著 ドクター・アーカイブスより

遺伝子編集における劇的な発見が、病気と戦うための強力な道具を与えてくれるかもしれない。

CRISPRと呼ばれるもので、研究者たちを大喜びさせている。

ジョージア工科大学の化学・生物工学者であるジェームズ・ダールマンは、「CRISPRは生物学に大変革をもたらしましたが、まだ始まったばかりです」と言う。

世界を変えるかもしれないこの発見は、科学が最も恐れていたことの1つが実現したときにもたらされたのです。

稲妻の虫

最も強力な抗生物質にも耐えるバクテリアによって引き起こされるスーパーバグは、人々が何年も前から心配していたものです。

そして今、それはアメリカで起こっているのです。

4月、49歳の女性が尿路感染症の症状でペンシルバニア州のクリニックを訪れた。研究者はすぐに彼女がすべての抗生物質に対して耐性を持つ遺伝子を持っていることを知った。

「CDC長官のトーマス・フリーデンは、この発見の後、ナショナル・プレス・クラブで、「ある患者にとっては薬箱は空っぽです。「私たちが緊急に行動しない限り、抗生物質にとっては終焉の時なのです。

我々全員にとって幸いなことに、科学者たちは緊急に行動している。結果は有望である。

解決策の必要性

CRISPR革命は最も小さなスケールから始まりました。それはバクテリアから来たものです。そして、それは間一髪でやってきたのかもしれません。

抗生物質とそのような薬剤は70年以上使われてきた。何百万人もの命を救ってきた。しかし、しばしば過剰に処方されることがあります。その結果、かつて効き目があったはずの薬にもはや屈しない耐性菌が増加しているのです。

CRISPRの世界の主要研究者の一人であるMITのティモシー・ルー医学博士によれば、「これは我々の医療制度に大きな課題をもたらしています」。

抗生物質は細菌感染に効きます。  しかし、ルーは、たとえ抗生物質があなたの病気を治すために設計されたものでなくても、抗生物質を投与する医師もいる、と言います。

「抗生物質のもう一つの難点は、善玉菌と悪玉菌の両方を殺してしまうことです」とルーは言う。

そのため、多くの細菌感染症に対する薬剤の選択肢は限られてきています。スーパーバグの場合は、薬剤の選択肢がないのです。

毎年、薬剤耐性菌によって約2万3千人が死亡している。

しかし、感染症が強くなるにつれて、科学の手段も強くなっている。

大発見

研究者たちは、自然界でCRISPR分子を発見した。これは微生物が何百万年もの間、ウイルスから身を守るために使ってきたものだ。

CRISPR分子は、遺伝子の配列の繰り返しでできている。これらのパターンは、"スペーサー "と呼ばれるものによって中断されています。これは、過去の侵略者（ウイルスなど）からの遺伝コードの残骸です。つまり、CRISPRシステムは、体が侵入者を見つけて破壊するのを助ける、遺伝子の記憶バンクのようなものなのです。

過去数年の間に、科学者たちはCRISPRを操作してヒト細胞の遺伝子構成を編集する方法を考え出した。今日、皆さんはCRISPR-Cas9システムと呼ばれるものについて耳にすることがあるかもしれません。Cas9は、あなたの体内で作られる化学物質で、ハサミのような働きをし、問題のあるDNAを切り離す。

つまり、CRISPR-Cas9は、遺伝暗号の特定の部分を狙い撃ちして、DNAを編集する、いわば切り貼りするための精密なツールなのです。

カリフォルニア大学バークレー校、ハーバード大学、MITの科学者がCRISPR遺伝子編集ツールを実証して以来3年間で、このツールを使った実験が何百件も行われている。ダールマンとルーの研究室のように、医学に新しい時代の到来を告げるような成果も出ている。

ダールマンの研究室では、複雑な組み合わせの遺伝子を同時にターゲットにできる遺伝子医薬の研究を行っている。そしてLuの研究室では、抗生物質耐性を持ちやすい遺伝子や、病気を引き起こしやすい遺伝子を持つ細菌を選択的に殺すためにCRISPRを利用している。

今、それがルーのライフワークです。

「博士課程の学生の頃から、病気と闘うための新しい代替治療薬を開発することが私の目標でした」と彼は言う。

そしてそれは、医師がいつ、どのような薬を投与するかを変えるかもしれない。

今どうなっているのか？

CRISPR（「Clustered regularly interspaced short palindromic repeats」の略）により、研究者は、壊滅的な遺伝的疾患が効果的に治療され、多くの病気がなくなる時代が来ることを予見しているのです。

CRISPRが役立つと期待されているものには、次のようなものがあります。

• 血友病

• 鎌状赤血球症

• HIV

まだ、そこに到達していないことは確かですが、道は明らかなようです。

「4年前には夢物語だったような研究が、すでに行われています。

そして、この技術の最も優れた点の1つは、研究を行っている研究所にとって、必ずしも負担にならないことです。

「この信じられないほど強力なツールによって、前例のないコストと規模で遺伝子編集を行うことができるのです」とルーは言う。

このように、科学界ではCRISPRをめぐる騒動がクレッシェンドレベルに達しているが、これには理由がある。これは世界を変える技術なのです。

「これはまさに科学の民主化なのです」とルーは言う。