FDAの諮問委員会は、ALSの新薬が有効であることに納得していない。
FDAの諮問委員会がALSの新薬を却下
ポーリン・アンダーソン著
2022年3月31日 C FDAに助言を与える専門家パネルは、ALSの治療を目的とした新薬を僅差で拒否することを決定した。
FDAの末梢・中枢神経系薬物諮問委員会のメンバー10人のうち6人が、Amylyx Pharmaceuticals社のこの薬の承認を支持するには十分な証拠がないと判断した。この委員会は、1つの試験から得られた証拠では不十分である、と述べている。
この壊滅的な病気に対する新しい治療法が非常に必要とされているため、この薬と委員会の投票の行方は注目されていた。委員会のメンバーは、患者や介護者、その他の人々からの熱心な証言に心を動かされたと語った。しかし、彼らはその証拠がFDAの承認に必要な基準を満たさないと考えています。
「私たちは説得力と堅牢性の実質的な証拠を探すように頼まれたと私はこの 1 つの試験はかなりそのバーを満たしていないと思うし、問題だった」ケネス Fischbeck、MD、国立研究所神経疾患と脳卒中の調査官を言った。
「有益性が不確かな治療を承認することは、患者とその家族に対する冒涜である」とFischbeckは述べた。
委員会の投票に拘束力はない。FDAはしばしば諮問委員会の決定に従うが、昨年は同様の諮問委員会が反対票を投じた後、物議を醸したアルツハイマー病の新薬を承認した。
フェーズIII試験実施中
このALSの新薬は、筋萎縮性側索硬化症（ルー・ゲーリッグス病として知られることもある）による衰弱を遅らせることが示されたのです。
Amylyx Pharmaceuticals社の科学コミュニケーション部長であるJamie Timmons, MDは、次のように述べています。
この研究では、この薬はプラセボを服用している患者と比較して 25% の減少を遅くしたことがわかった。この変化は臨床的に意味があると考えられています。
エイミリクスの共同CEO兼共同創設者であるジョシュア・コーエンは、「ALSという容赦なく進行し、死に至る病気で、機能および生存の両面で治療効果が示されたのはこれが初めてです」と述べています。
会議では、ALS患者は、愛する人と過ごす時間が少しでも増えるのであれば、より大きなリスクを受け入れてもよいと述べ、この薬にはすでに利用可能な2つの化合物が含まれていると主張しました。彼らは、FDAがこの実験的な薬を承認する際に、規制の柔軟性を発揮するよう訴えた。
しかし、FDAの委員会は、この試験について多くの問題点を指摘した。その中には、サンプル数が少ないこと、24週目の生存率に効果がないことなどが含まれていた。
多くの委員は、現在進行中の第III相試験が、非常に大規模であるため、より決定的なものになることを望んでいると述べた。この試験の結果は、2024年初頭までに発表される予定である。
