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待望の遺伝子治療が高額に

ケリー・ワイリム・デイビス（MS）著

2021年12月30日 C 2025年までに、毎年10～20の新しい細胞療法と遺伝子療法が承認される可能性が高いとFDAは述べている。

素晴らしいニュースでしょう？これらの製品は、鎌状赤血球、早老症、二分脊椎などの希少な遺伝性疾患を抱える人々の命を無数に救うことができるのです。

アリゾナ州立大学テンペ校と世界経済フォーラムのホフマンフェローであるバイオテクノロジーと政策の専門家、ケビン・ドクゼン博士によれば、これらの治療法には高額な値段がついているため、喜ぶべきことではないとのことです。

The Conversationに掲載された記事の中で、博士は遺伝子治療には数十万ドルから数百万ドルの費用がかかると警告している。

今後数年のうちに承認される見込みの鎌状赤血球治療では、一人の患者に約185万ドルの費用がかかるという。メディケアのプログラムでは、たとえ対象者の7％しか治療を受けられなかったとしても、毎年約3000万ドルを支払うことになる。

もうひとつの例は、脊髄性筋萎縮症の治療薬であるゾルゲンマです。脊髄性筋萎縮症は、筋肉が衰えていく病気で、しばしば座ったり、歩いたり、呼吸したり、飲み込んだりすることが困難になることがあります。

ゾルゲンマは210万ドルもする、世界で最も高価な薬です。

ゾルゲンマのような薬のために多額の資金を集めることは、希少疾患患者やその家族にとって非常に大きな負担となります。

例えば、The Conversationの記事で紹介されたデンマークの少女、アヤ・ルントさんは、生後10ヶ月で脊髄性筋萎縮症と診断されました。彼女の家族は、世界中の大口寄付者によるオンライン募金とオークションを7カ月間続けた結果、ゾルゲンマを購入するための210万ドルの資金を集めることができたのです。

しかし、その方法がうまくいかない家族もいます。

では、人生を変える薬を必要としている患者さんの手に届けるには、どうしたらよいのでしょうか。

保険制度や製薬会社を維持しつつ、患者の治療費を支援する支払いモデルを構築することが一つの方法であるとDoxzen氏は言う。

アウトカムベースのモデルと呼ばれるもので、保険会社が製薬会社に初期費用を支払い、治療を受けた後の患者の経過に応じて支払いを続けるというものだ。

ネットフリックス・モデルも可能性のあるソリューションだとDoxzenは言う。

定期購入サービスのように、州のメディケイドプログラムが製薬会社に定額で遺伝子治療への無制限アクセス権を支払うことができる。このモデルはルイジアナ州の患者のC型肝炎治療へのアクセスを向上させるのに役立ちました。