CRISPRは、わずか数年の間に、高コレステロールから癌まで、あらゆる治療法を変える可能性のある、膨大な研究を開始しました。CRISPRとは何か、なぜそんなにエキサイティングなのか、そしてどのように使用されているのかを学びましょう。
ポテトチップスとチーズパフの間にある食料品店の商品のように聞こえるかもしれないが、CRISPRは最先端医療である。嚢胞性線維症から肺癌に至るまで、その治癒を助ける日が来るかもしれないのだ。
CRISPRは薬ではありません。技術である。その目的は、健康を脅かす遺伝子の不具合を切り取り、修正することである。科学者が最初に試した遺伝子編集法ではないが、最もシンプルで、最も速く、最も正確な方法である。そして、この方法が画期的なのです。
CRISPR」の定義
CRISPRとは、Clustered regularly interspaced short palindromic repeatの略で、「クラスタ化された規則的な間隔を置いた短い回文」という意味です。CRISPRは、細菌の免疫系に存在するDNAの一種で、科学者が最初に気づいたものです。それが、今では誰もがCRISPRと呼ぶ遺伝子編集技術につながったのです。
バクテリアはCRISPRを「指名手配リスト」のように利用する。ウイルスが攻撃してくると、バクテリアはそのウイルスのDNAを記憶し、CRISPRにそのプロフィールを記録する。同じウイルスが後でまた襲ってきたら、バクテリアはCRISPRにあるそのファイルを引っ張り出してきてコピーする。このコピーは、まるで暗殺者のような働きをする。ウイルスを追い詰め、そのDNAを切断して破壊するのである。
現在、研究者たちは同じCRISPR戦略を使って、病気のような脅威を相手にしています。CRISPRは、遺伝子をオン・オフしたり、別の方法で機能させたりして、健康を守ることができます。
例えば、生まれつき遺伝子の間違いで珍しい病気になった人のことを考えてみてください。あるいは、人生の後半に起こる遺伝子の変化で、癌のリスクを抱えることになる。科学者たちは、そうした欠陥をCRISPRに読み込ませ、DNAの欠陥を切り取り、修正できるようにしたいと考えています。
どのように？基本的なアイデアは、患者から細胞を採取し、CRISPRを使って編集し、さらに細胞を増殖させ、それをまた患者に注入するというものです。簡単なアイデアに聞こえますが、大規模に行うのは難しいのです。科学者たちは、CRISPR以外の遺伝子編集技術にも取り組んでいる。
がんに効くかもしれない？
がんにはたくさんの種類がありますが、どれも遺伝子の問題に関連しています。ですから、CRISPRは、まだ治療法や治療薬はないものの、期待されています。
これまでの研究の多くは、身体の免疫システムを利用してがんと闘う「免疫療法」に焦点を当てています。これには、次のようなさまざまな方法があります。
がんを攻撃する。一部の科学者はCRISPRを使って免疫システムのT細胞を活性化させている。実験室でのテストでは、CRISPRの研究者はT細胞を編集し、彼らががんを認識するようにした。編集されたT細胞は、がん細胞を殺す。
癌の防御をオフにする。T細胞は正常な細胞を攻撃しないことになっている。健康な細胞は、T細胞が避けるべきサインとして、PD-1と呼ばれるものを含む、特定のタンパク質を使用します。つまり、「ここは大丈夫。T細胞は必要ありません。
しかし、がん細胞の中には、健康な細胞ではないにもかかわらず、PD-1を持っているものがあります。それは、T細胞を遠ざけ、がんを成長させる偽のIDを持っているようなものです。ある実験で、科学者たちはCRISPRを使って、PD-1を作る遺伝子をオフにした。そうすると、T細胞はがん細胞を攻撃するようになったのです。
癌の進行を遅らせる 別の研究室では CRISPRを使って 癌細胞の遺伝子を変化させました。そうすることで、癌が広がる速度を遅くしたのです。
これは研究のほんの一部です。実験室でのテストから安全で効果的な治療法までの道のりは長い。人々を対象とした小規模な試験は始まったばかりで、広く利用できるようになるには何年もかかるかもしれない。
現在米国では、癌、リンパ腫、鎌状赤血球症という血液疾患、遺伝性失明症を対象とした4つの試験が進行中である。癌を対象としたCRISPRのフェーズIでは、安全であることが示された。すべての臨床試験は数年続くと予想されている。
他の病気にも効果があるのか？
科学者たちは、高コレステロール、HIV、ハンチントン病など、多くの疾患に対してCRISPRを研究している。また、研究者はCRISPRを使ってマウスの筋ジストロフィーを治療したこともあります。
おそらく、CRISPRが最初に治療する病気は、鎌状赤血球症のように、たった一つの遺伝子の欠陥が原因で起こるものだろう。多くの病気は多くの遺伝子が関与しているので、このような病気はそれほど多くはありませんが、最も取り組みやすい病気と言えるかもしれません。
リスクは何ですか？
DNAを変えるということは、目の色から心臓発作を起こす確率まで、あらゆることに影響する遺伝子のコード化であり、大きな問題を提起します。その問題とは、DNAに手を加えることの倫理観や、何が間違っているのか、ということです。
すでにいくつかの厳しい制限があります。例えば、精子や卵子（生殖細胞とも呼ばれる）のDNAを編集すると、次の世代に受け継がれるような変化が生じます。そうなると、広範囲に影響を及ぼすことになります。そのため、米国を含む40カ国以上でその種の研究は禁止されています。
CRISPRは有効ですが、完璧ではありません。CRISPRは効果的ではあるが、完璧というわけではない。そして、DNAのわずかな変化でも大きな影響を与える可能性があるため、研究者は多くの注意を払う必要がある。
科学者たちは、CRISPRの副作用がどのようなものであるか、まだ知らない。しかし、その革命的な可能性は、おそらく今後長い間CRISPRをニュースで目にすることになるであろうことを意味している。
