特定のタンパク質の産生を高めることで、SMAの症状を和らげ、筋肉を強化することができます。どの遺伝子に狙いを定めているのでしょうか?
ある遺伝子をターゲットにした脊髄性筋萎縮症の治療法
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3型SMAの徴候を認識する
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