発作性夜間血色素尿症の治療は、血栓を予防し、症状を緩和して生活の質を向上させるものです。
どの治療を受けるかは、症状がどの程度重いかによって異なります。もし、あなたが気にならない程度の軽い症状であれば、治療の必要はないかもしれません。医師は、後で症状が出るかどうか様子を見るだけです。
以下のような問題がある場合、医師は治療を開始します。
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あざができる
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出血
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疲労感
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息切れ
血球を守る薬
PNHの主な治療法は、赤血球の破壊を止め、血栓の可能性を低くし、生活の質を向上させる薬です。
エクリズマブ（ソリリス）とラブリズマブ（ウルトミリス）は似たような働きをします。どちらの薬も点滴で投与されます。ソリリスは2週間に1回、ウルトミリスは8週間に1回投与されます。
ソリリスやウルトミリスは症状を抑えますが、PNHを完治させるものではありません。一生、あるいは寛解するまで薬を飲み続けなければならないのです。
ペグセタコプラン（エムパヴェリ）は、初めて治療を受ける方やソリリスやウルトミリスから切り替える方に処方することができる分子標的治療薬です。また、点滴で服用し、週に2回投与されます。
これらの薬剤は免疫系の一部をブロックするため、重篤な感染症が起こりやすくなる可能性があります。ソリリスまたはウルトミリスの初回投与の少なくとも2週間前に、髄膜炎菌ワクチンを接種する必要があります。その後、医師は、あなたが薬を服用している間、感染症の徴候がないかどうか監視しています。
幹細胞移植
幹細胞は、新しい血液細胞に成長する骨髄の初期細胞です。PNHを治す唯一の方法は、同種幹細胞移植と呼ばれるものです。骨髄移植とも呼ばれ、あなたの傷ついた幹細胞を、ドナー（通常は近親者）の健康な幹細胞と置き換えるもので、ドナーが最も適合することが多いからです。
幹細胞移植には、感染症や臓器障害など、深刻なリスクが伴う可能性があります。幹細胞移植は、生命を脅かす血栓やその他の深刻な問題を抱える可能性のある、非常に重度のPNHの方のみが受けることができます。
移植の前に、あなたは、新しい細胞のためにあなたの体を準備するための治療を受けることになります。化学療法や放射線療法は、新しい幹細胞が成長できるように、古い損傷した骨髄を破壊します。胸部または首から細長いチューブを挿入し、幹細胞を注入します。幹細胞は骨髄に移動し、そこで健康な新しい血球に成長します。
症状を和らげる治療法
医師は、体が新しい血液細胞を作るのを助けることによって、PNHの症状を和らげる他の治療を行うことがあります。
それらは、以下のようなものが考えられます。
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鉄分や葉酸のサプリメント
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輸血
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成長因子
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アンドロゲンと呼ばれるホルモン
また、血栓ができるのを防ぐために、血液サラサラの薬を飲む必要があるかもしれません。血液サラサラの薬を飲んでいる間は、出血しやすくなるので、ケガをしないように特に気をつけなければなりません。
免疫力を抑制する薬
PNHの人の中には、再生不良性貧血の人もいます。これは、免疫システムが骨髄の幹細胞を攻撃するために、骨髄が新しい赤血球を作れなくなる状態です。抗胸腺細胞グロブリン（チモグロブリン）やシクロスポリンなどの薬剤は、免疫システムが骨髄を攻撃するのを止めることができます。
臨床試験
研究者は、臨床試験でPNHに対する多くの新しい治療法を研究しています。これらの臨床試験に参加することで、新しい治療法を他の人たちよりも早く利用することができます。臨床試験があなたに適しているかどうか、あなたのPNHを治療する医師に尋ねてみてください。
